Głównym celem projektu cALL-POL jest ułatwienie dostępu do zaawansowanych terapii dla polskich dzieci z ALL oraz identyfikacja opcji leczniczych przy użyciu zaawansowanej diagnostyki molekularnej całego genomu, dla pacjentów, którzy nie zareagowali na standardową strategię terapeutyczną.
cALL-POL to kliniczny projekt badawczy, który ma objąć wszystkie dzieci w Polsce ze świeżo rozpoznaną ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL). ALL jest najczęstszym nowotworem złośliwym w populacji pediatrycznej, z chorobowością wynoszącą 47 na milion rocznie wśród dzieci poniżej 15 lat. ALL jest więc z definicji chorobą rzadką i tylko wspólna międzynarodowa inicjatywa naukowa może zapewnić poprawę efektywności leczenia. Konsorcjum złożone z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, Śląskiego Uniwersytetu Medycznego oraz Instytutu Innowacyjnych Technologii EMAG wspólnie prowadzić będzie ogólnokrajowe badania kliniczne obejmujące pacjentów pediatrycznych z ALL. W tym celu partnerami klinicznymi w projekcie staną się polskie ośrodki onkologii pediatrycznej. Konsorcjum cALL-POL zostanie połączone z siecią iBFM, która jest jedną z największych na świecie międzynarodowych sieci badań klinicznych w zakresie białaczek i chłoniaków u dzieci.
Zgodnie z wskaźnikami zachorowalności planowane jest włączenie do badania ok. 200-210 dzieci rocznie przez 34 miesiące okresu rekrutacji (łącznie 550-600 chorych) z obliczoną medianą obserwacji po
interwencji terapeutycznej 46.6 miesięcy i szacowaną liczbą pacjentów osiągających pierwszorzędowy punkt końcowy 103-116 osób. Harmonizacja procedur diagnostycznych obejmie scentralizowaną analizę molekularną komórek białaczkowych przy użyciu gęstej genomowej macierzy SNP i głębokiego sekwencjonowania RNA NGS w celu identyfikacji odpowiednio zmian liczby kopii oraz mutacji punktowych i fuzji genów. Dodatkowo, drugorzędowym punktem końcowych mówiącym o odpowiedzi terapeutycznej, będzie pomiar minimalnej choroby resztkowej (MRD), która oceniana będzie przy użyciu wielokolorowej cytometrii przepływowej i analizy molekularnej rearanżacji genów Ig/TCR.
Rekrutowani pacjenci ze świeżo rozpoznaną ALL będą uczestnikami trzech różnych kontrolowanych badań klinicznych (międzynarodowego badania klinicznego AIEOP-BFM 2017 z zastosowaniem nowych dwóch leków badanych – bortezomibu i blinantumomabu, międzynarodowego badania klinicznego EsPhALL 2017/COG AALL1631, jednoramiennego badania interwencyjnego Rux-cALL-Pol 2019 z zastosowaniem ruksolitinibu, inhibitora kinazy JAK2.
cALL-POL wprowadzi nowoczesne metody diagnostyczne do stratyfikacji ryzyka i do zastosowania terapii ukierunkowanej molekularnie. Pozwoli to na poprawę wyników leczenia dzieci chorujących na ALL w Polsce i na świecie.