Projekt ViRap ma na celu badanie skuteczności bezpieczeństwa nowej terapii zaburzeń neurologicznych (padaczka, upośledzenie umysłowe, autyzm) i nowotworzenia (guzy mózgu, serca, nerek, siatkówki) u dzieci z genetycznie uwarunkowaną rzadką chorobą. Celem pierwszorzędowym badania klinicznego ViRap jest porównanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności leku przeciwpadaczkowego (wigabatryna) i inhibitora mTOR (rapamycyna) w profilaktyce padaczki oraz upośledzenia umysłowego i zaburzeń ze spektrum autyzmu u niemowląt z TSC. Drugorzędowym celem badania będzie ocena wpływu stosowania obu leków na rozwój zmian guzowatych u dzieci z TSC. Celem trzeciorzędowym będzie ocena wpływu leczenia na biomarkery epileptogenezy i onkogenezy w TSC.
Projekt ViRap jest klinicznym badaniem innowacyjnym, wykorzystującym najnowsze zdobycze wiedzy w zakresie epileptogenezy, onkogenezy i biologii szlaku mTOR oraz mechanizmów dojrzewania ludzkiego mózgu. Jego celem jest porównanie bezpieczeństwa i skuteczności dwóch leków: przeciwpadaczkowego i inhibitora mTOR, w leczeniu profilaktycznym w stwardnieniu guzowatym. W badaniu ViRap analizowane będą także w sposób prospektywny biomarkery epileptogenezy i onkogenezy, co przyczyni się do rozwoju wiedzy na temat mechanizmów rozwoju padaczki i nowotworów.