Celem projektu jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa fumaranu dimetylu w redukcji atrofii mózgu, poprawie synaptycznych połączeń czynnościowych, funkcji poznawczych oraz funkcjonowania i jakości życia pacjentów z rozpoznaniem łagodnych zaburzeń poznawczych i otępienia w chorobie Alzheimera.
Cele szczegółowe obejmują:
– ocenę wpływu terapii na codzienne funkcjonowanie pacjentów – Skala Alzheimer’s Disease Cooperative Study- Activity of Daily Living (ADCS-ADL),
– ocenę wpływu terapii na obecność objawów neuropsychiatrycznych/zaburzeń zachowania u pacjentów skala Neuropsychiatric Inventory (NPI), skala Geriatric Gepression Scale (GDS),
– ocenę wpływu terapii na jakość życia pacjentów i ich opiekunów (skale EQ-5D; Zarit Burden Interview),
– ocenę wpływu terapii na redukcję stopnia atrofii mózgu u pacjentów z grupy aktywnej względem grupy kontrolnej (badanie MRI),
– ocenę wpływu terapii na poprawę w zakresie połączeń funkcjonalnych ocenianych w czynnościowym rezonansie magnetycznym z oceną połączeń funkcjonalnych w stanie spoczynku (rs-fMRI) oraz w EEG z oceną połączeń funkcjonalnych w stanie spoczynku (rs-EEG),
– ocenę wpływu terapii na obwodowe markery stresu oksydacyjnego oraz markery prozapalne; – ocena stopnia zmniejszenia wskaźnika progresji MCI do otępienia po zakończeniu fazy klinicznej badania.
Choroba Alzheimera (ang. Alzheimer‘s Disease, AD) jest najczęstszą przyczyną otępienia odpowiadającą za 60-75% wszystkich jego przypadków. U osób z AD obserwujemy stopniowe osłabienie zdolności poznawczych, w tym pamięci, umiejętności logicznego myślenia i umiejętności społecznych. Liczba osób w Polsce, u których występowało otępienie typu alzheimerowskiego szacowana jest na poziomie od 360 tysięcy do 470 tysięcy. Tak duży problem medyczny generuje olbrzymie koszty ekonomiczne i społeczne.
Dostępne leczenie ma działanie objawowe, a jego skuteczność jest znacznie ograniczona. Pomimo licznych badań nad nowymi cząsteczkami, które mogłyby znaleźć swoje zastosowanie w skutecznej terapii AD, do tej pory na rynek nie wprowadzono żadnych nowych preparatów. Badany produkt leczniczy – fumaran dimetylu jest estrem metylowym kwasu fumarowego o silnym działaniu przeciwoksydacyjnym, przeciwzapalnym i immunomodulującym. Terapia ma na celu ingerencję w część mechanizmów odpowiedzialnych za rozwój otępienia, tym samym zahamowanie progresji łagodnych zaburzeń poznawczych do otępienia oraz zahamowanie rozwoju obecnych już objawów otępiennych.
Projekt jest realizowany przez Uniwersytet Medyczny w Łodzi w partnerstwie z Samodzielnym Publicznym Zakładem Opieki Zdrowotnej Centralnego Szpitala Klinicznego Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, Śląskim Uniwersytetem Medycznym w Katowicach i Instytutem Psychiatrii i Neurologii w Warszawie.