Głównym celem badania jest porównanie skuteczności dwóch schematów leczenia RTX w prewencji nawrotu choroby. Jako pierwszorzędowy punkt końcowy przyjęto czas do nawrotu zespołu nerczycowego (ZN). Zakładana wielkość grupy badanej pozwoli wykazać, że wydłużone, niskodawkowe leczenie RTX (RTX-LS) nie jest gorsze niż schemat krótki (RTX-SS) – najczęściej stosowany. W przypadku wykazania non-inferiority, jako drugorzędowy punkt końcowy zostanie przetestowana hipoteza o przewadze leczenia w schemacie długim (RTX-LS) – superiority.
Dodatkowe cele badania to porównanie odsetka nawrotów ZN, kumulacyjnej dawki GKS zastosowanej w trakcie 24-miesięcznej obserwacji, jak również porównanie bezpieczeństwa wszystkich terapii i zmian jakości życia we wszystkich badanych grupach. W ramach eksploracyjnych celów badania przeanalizowany zostanie związek pomiędzy produkcją przeciwciał neutralizujących RTX i rekonstytucją limfocytów B, a nawrotami choroby oraz zależność pomiędzy reaktywacją wirusów latentnych a powikłaniami terapii IS. Ponadto, przekazana do biobanku zostanie krew pełna w celu przyszłego sekwencjonowania całogenomowego, jak również zabezpieczony zostanie także materiał biologiczny do przyszłych eksperymentów badawczych, m.in. oznaczenia odkrytych w ostatnich latach autoprzeciwciał.
Idiopatyczny steroidowrażliwy zespół nerczycowy (SSNS, ang. idiopathic steroid-sensitive nephrotic syndrome), to tradycyjna zbiorcza nazwa rzadkiej grupy chorób kłębuszków nerkowych (ORPHA 69061), które przebiegają pod postacią zespołu nerczycowego (ZN) o gwałtownym początku i dobrej odpowiedzi na leczenie glikokortykosteroidami (GKS). W przypadkach SSNS, w których wykonywana jest biopsja nerki, obraz histopatologiczny odpowiada nefropatii zmian minimalnych (MCD, ang. minimal change disease) lub ogniskowemu segmentalnemu twardnieniu kłębuszków (FSGS, ang. focal segmental glomerulosclerosis). Choroba może wystąpić w każdym wieku, ale najczęściej zaczyna się w wieku dziecięcym, początek jest zwykle gwałtowny, z narastaniem obrzęków w ciągu kilku tygodni. W badaniach laboratoryjnych stwierdzane są cechy ZN: masywny białkomocz (powyżej 3,5 g/dobę), obniżone stężenie albumin w surowicy (poniżej 3,5 g/dl), hiperlipidemia. Samoistne remisje choroby występują rzadko. Dane historyczne wskazują na 30-40% śmiertelność osób nieleczonych, głównie z powodu powikłań infekcyjnych. Do badania zostanie włączonych 70 dorosłych pacjentów z SSNS o przebiegu nawrotowym, z wywiadem nawrotów choroby podczas redukcji IS lub w ciągu 6 miesięcy od odstawienia leczenia, z uzyskaniem redukcji aktualnie na leczeniu immunosupresyjnym ostatniego nawrotu, z białkomoczemu do ≤ 1 g/dobę. Pacjenci będą randomizowani w stosunku 1:1 do następujących ramion badania: ramienia RTX-SS (grupy otrzymującej RTX w krótkim schemacie podania: dzień 1-18-180) lub ramienia RTX-LS (grupy otrzymującej RTX w długim schemacie podania: dzień 1-180-365-540) ) oraz do szybkości wlewu 2. i kolejnych dawek RTX (wolny vs. szybki). Okres udziału pacjenta w badaniu będzie wynosił 24 miesiące. W momencie nawrotu ZN leczenie stosowane w badaniu klinicznym zostanie zakończone, natomiast pacjent pozostanie w dalszej obserwacji. Pacjenci bez nawrotu będą podlegali dalszej obserwacji po upływie 24 miesięcy aż do nawrotu lub zamknięcia badania.