Tytuł projektu: FORMA – wieloośrodkowe randomizowane badanie kliniczne z grupą kontrolną oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ketoanalogów aminokwasów egzogennych w profilaktyce zaburzeń odżywienia w zespole nerczycowym

Dane projektu

Numer umowy:
2021/ABM/01/00036-00
Okres realizacji:
01/09/2021 - 31/08/2027
Wartość projektu:
9605089,78
Wartość dofinansowania:
715419,18

Stopień realizacji projektu

%
Opis projektu

Projekt w zakresie niekomercyjnych badań klinicznych w obszarze chorób rzadkich w dziedzinie nefrologii dotyczy zespołów nerczycowych. Jest realizowany przez konsorcjum w składzie WOjskowy Instytut Medyczny (Lider oraz Uniwersytet Medyczny w Łodzi.  W ramach projektu przeprowadzone zostanie randomizowane badanie kliniczne III fazy z grupą kontrolną, obejmujące ośrodki nefrologiczne o najwyższym stopniu referencyjności. Do  badania włączonych zostanie 150 dorosłych pacjentów z nowo rozpoznanym epizodem ZN o co najmniej umiarkowanym nasileniu (SA <3,0 g/dl) i etiologiinie cukrzycowej, ze wskaźnikiem filtracji kłębuszkowej ≥30 ml/min/1,73m2. Uczestnicy badania zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do jednego z dwóch ramionl eczenia: KA+MPD (grupa badana) lub MPD (grupa kontrolna). Okres interwencji będzie wynosił 12 miesięcy. W trakcie badania, uczestnicy będą oceniani 6-krotnie: w momencie włączenia, po 1.5, 3, 6, 9 i 12 miesiącach. W ramach każdego punktu kontrolnego uczestnik badania będzie podlegał ocenie klinicznej, oznaczeniu parametrów laboratoryjnych i ocenie przebiegu interwencji. W skład oceny klinicznej wchodzić będą nieinwazyjne pomiary: antropometryczne, składu ciała metodą spektroskopii bioimpedancyjnej (BIS), siły ścisku ręki oraz wydolności fizycznej, jak również ocena stanu odżywienia, ocena przestrzegania diety oraz jakości życia. Pomiary laboratoryjne będą dotyczyć wskaźników nasilenia ZN, globalnej czynności nerek i uszkodzenia poszczególnych struktur, parametrów profilu metabolicznego, wczesnych markerów ryzyka sercowo-naczyniowego. Ocena przebiegu interwencji polegać będzie na określeniu stopnia remisji ZN, adherencji do zaleceń medycznych, bezpieczeństwa interwencji. Dodatkowo u każdego chorego zostanie przeprowadzona diagnostyka genetyczna – w celugenetycznych predyspozycji do rozwoju ZN i jego przebiegu, ryzyka progresji niewydolności nerek i genetycznych wskaźników ryzyka sercowo-naczyniowego.Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa KA w profilaktyce neph-PEW, tj. we wskazaniu pozarejestracyjnym.

Osoby realizujące projekt
Koordynator Merytoryczny
prof. Ilona Kurnatowska
więcej zamknij