Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa KA w profilaktyce neph-PEW, tj. we wskazaniu pozarejestracyjnym.
FORMA jest wieloośrodkowym badaniem klinicznym III fazy, badającym skuteczność i bezpieczeństwo zastosowania preparatu ketoanalogów aminokwasów egzogennych (Ketosteril) jako terapii dodanej w celu ograniczenia utraty masy mięśniowej u pacjentów z zespołem nerczycowym.
Projekt realizowany w zakresie niekomercyjnych badań klinicznych w obszarze chorób rzadkich w dziedzinie nefrologii i dotyczy zespołów nerczycowych (ZN). Jest realizowany przez konsorcjum w składzie Wojskowy Instytut Medyczny (Lider) oraz Uniwersytet Medyczny w Łodzi. W ramach projektu przeprowadzone zostanie randomizowane badanie kliniczne III fazy z grupą kontrolną, obejmujące ośrodki nefrologiczne o najwyższym stopniu referencyjności.
Zespół nerczycowy jest rzadkim zespołem klinicznym, rozwijającym się w przebiegu różnych chorób kłębuszków nerkowych. Roczna zachorowalność szacowana jest na 17 osób na milion. Diagnostyka i leczenie zespołu nerczycowego oraz jego powikłań stanowią ważne wyzwanie współczesnej nefrologii. Zespół nerczycowy charakteryzuje się występowaniem masywnego białkomoczu (>3,5 g/dobę), hipoalbuminemii, hiperlipidemii oraz obrzęków. Prowadzi do rozwoju szeregu powikłań, w tym nasilonego katabolizmu tkanki mięśniowej i postępującego wyniszczenia. Dotychczas nie wypracowano optymalnej interwencji, która pozwoliłaby ograniczyć ten efekt.
W ramach badania klinicznego FORMA zostanie oceniona skuteczność dołączenia leku Ketosteril do standardowej terapii w celu zapobiegania utracie masy mięśniowej. Dodatkowo, pacjenci będą pozostawać pod stałą opieką dietetyka. Planowane jest włączenie do badania 150 pacjentów z zespołem nerczycowym, którzy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej Ketosteril lub grupy kontrolnej stosującej wyłącznie terapię żywieniową. Badanie nie ingeruje w leczenie zasadnicze (immunosupresyjne) choroby podstawowej, która doprowadziła do rozwoju zespołu nerczycowego.
W ramach badania planowane jest także przeprowadzenie szeregu dodatkowych analiz, które będą służyły poszerzeniu wiedzy o chorobie, predyspozycjach genetycznych do jej rozwoju oraz zachodzących w toku obserwacji zmianach profilu metaboliczno-hormonalnego. Stworzony zostanie pierwszy w Polsce bank danych genomowych oraz biobank materiału biologicznego do dalszych pogłębionych badań podstawowych u pacjentów z zespołem nerczycowym.