Logotypy projektu - Low-dose corticosteroids adjacent to enzyme replacement therapy or chaperon therapy in patients with cardiac manifestation of Fabry disease – prospective randomized controlled trial with cross-over (SHIELD-Fabry)

Tytuł projektu: Low-dose corticosteroids adjacent to enzyme replacement therapy or chaperon therapy in patients with cardiac manifestation of Fabry disease – prospective randomized controlled trial with cross-over (SHIELD-Fabry)

Dane projektu

Program:
Low-dose corticosteroids adjacent to enzyme replacement therapy or chaperon therapy in patients with cardiac manifestation of Fabry disease - prospective randomized controlled trial with cross-over (SHIELD-Fabry)
Numer umowy:
2024/ABM/01/00038-00
Okres realizacji:
01/12/2024 - 31/08/2030
Wartość projektu:
14 619 964,25
Wartość dofinansowania:
14 619 964,25
Cel główny

SHIELD-Fabry jest to prospektywne badanie randomizowane w układzie krzyżowym („cross-over”), badające wpływ minimalnych dawek glikokortykosteroidów jako leczenie wspomagające enzymatyczną terapię zastępczą w chorobie Fabry’ego z zajęciem serca. Do niniejszego badania rekrutowane będą osoby z chorobą Fabry’ego z zajęciem serca zakwalifikowane i leczone enzymatyczną terapią zastępczą (agalzydazą alfa i agalzydazą beta) lub terapią chaperonową (migalastat), pozostające pod opieką Centralnego Szpitala Klinicznego w Łodzi lub innych ośrodków współpracujących. Za docelową liczbę uczestników badania uznano 40. chorych. Za wsparcie rekrutacji uczestników badania będzie odpowiadać Ogólnopolskie Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego.

Opis projektu
Osoby realizujące projekt
Kierownik Projektu
prof. Krzysztof Kaczmarek
Koordynator Finansowy
Sylwia Horodecka