Celem głównym projektu jest stworzenie nowoczesnego algorytmu leczenia AML w Polsce i na świecie, przeżycie wolne od zdarzeń (EFS), a głównym drugorzędowym punktem złożona całkowita remisja bez mierzalnej choroby resztkowej (CD-MRD-, CRh-MRD-). Ponadto, celem projektu jest połączenie potencjalnie skuteczniejszego leczenia indukującego DAC z terapiami celowanymi w genetycznie zdefiniowanych podgrupach chorych: z mutacją CBF-AML (DAC+GO), z mutacją FLT3 (DAC+M) oraz w pozostałych mutacjach (DAC+Ven vs Placebo), w celu zwiększenia odsetka remisji po leczeniu indukującym, a także zwiększenia całkowitego przeżycia, a także dobór leczenie poremisyjnego w zależności od cech cytogenetyczno-molekularnych choroby oraz MRD (ang.minimal residua disease) z wykorzystaniem Sekwencjonowania Nowej Generacji (NGS, Next Generation Sequencing).
Celem leczenia jest uzyskanie całkowitej remisji (CR) za pomocą tzw. terapii indukującej, a następnie jej pogłębienie i zmaksymalizowanie czasu trwania odpowiedzi za pomocą leczenia konsolidującego +/- transplantacji macierzystych komórek krwiotwórczych (SCT; stem cell transplantation).
Ostra białaczka szpikowa (AML, acute myeloid leukemia) jest jednym z najbardziej agresywnych nowotworów układu krwiotwórczego i stanowi około 80% wszystkich ostrych białaczek u dorosłych. W Polsce co roku stwierdza się ok. 1200 nowych zachorowań na AML. Od ponad 40 lat podstawą chemioterapii indukującej jest daunorubicyna (DNR) w skojarzeniu z arabinozydem cytozyny (AraC) (terapia DA). Istotnym ograniczeniem leczenia AML jest jednak fakt, że u 20-40% chorych nie można uzyskać remisji za pomocą standardowej indukcji, a u ponad połowy chorych, u których osiągnięto CR występuje nawrót białaczki. Odległe przeżycie bez objawów choroby obserwuje się jedynie u 30-40% intensywnie leczonych co wskazuje, że optymalizacja leczenia AML jest nadal niezaspokojoną potrzebą medyczną. Proponowany projekt jest propozycją kompleksowego, nowoczesnego i spersonalizowanego leczenia AML w Polsce. Przeprowadzone badanie i uzyskane wyniki będą podstawą do stworzenia nowoczesnego algorytmu leczenia AML w Polsce i na świecie. Dane uzyskane w wyniku projektu dadzą podstawę naukową do rutynowego stosowania screeningu molekularnego, monitorowania MRD techniką NGS oraz indywidualizacji leczenia poremisyjnego w zależności od kinetyki zmian MRD, co w konsekwencji przyniesie wymierny efekt zdrowotny w populacji chorych na AML. Dostarczą także bezpośrednich danych, na podstawie których możliwa będzie ocena koszto-efektywności i wyboru optymalnej farmakoterapii chorych na AML. Populacją badaną będą chorzy w wieku 18 – 65 lat z nowo rozpoznaną AML, którzy kwalifikują się do intensywnej chemioterapii, leczeni w 13 wojewódzkich, referencyjnych ośrodkach Hematologicznych, które od lat ściśle współpracują w licznych projektach naukowych oraz klinicznych w ramach PALG, co pozwoli na sprawną koordynację badania. Według danych epidemiologicznych oraz deklaracji ośrodków, łącznie pod ich opieką znajduje się około 90% populacji leczonych intensywnie pacjentów z AML.
Projekt jest propozycją kompleksowego, nowoczesnego i spersonalizowanego leczenia AML w Polsce. Przeprowadzone badanie i uzyskane wyniki będą podstawą do stworzenia nowoczesnego algorytmu leczenia AML w Polsce i na świecie. Dane uzyskane w wyniku projektu dadzą podstawę naukową do rutynowego stosowania screeningu molekularnego, monitorowania MRD techniką NGS oraz indywidualizacji leczenia poremisyjnego w zależności od kinetyki zmian MRD, co w konsekwencji przyniesie wymierny efekt zdrowotny w populacji chorych na AML. Dostarczą także bezpośrednich danych, na podstawie których możliwa będzie ocena koszto-efektywności i wyboru optymalnej farmakoterapii chorych na AML.
Badanie kliniczne „MAGIC-AML” jest wieloośrodkowym badaniem prowadzonym na teranie 13 województw: łódzkim, śląskim, podkarpackim, małopolskim, pomorskim, dolnośląskim, lubelskim, wielkopolskim, warmińsko-mazurskim, mazowieckim, kujawsko-pomorskim i świętokrzyskim, gdzie w ramach badania planowane jest zapewnienie opieki około 150-200 pacjentom rocznie, aby w ciągu 42 miesięcy okresu rekrutacji osiągnąć docelową liczbę chorych wynoszącą 520 pacjentów.