Logotypy projektu - Randomizowane, podwójnie zaślepione badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność rapamycyny w porównaniu do wigabatryny w leczeniu profilaktycznym niemowląt ze stwardnieniem guzowatym. (ViRap)

Tytuł projektu: Randomizowane, podwójnie zaślepione badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność rapamycyny w porównaniu do wigabatryny w leczeniu profilaktycznym niemowląt ze stwardnieniem guzowatym. (ViRap)

Dane projektu
Program:
Randomizowane, podwójnie zaślepione badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność rapamycyny w porównaniu do wigabatryny w leczeniu profilaktycznym niemowląt ze stwardnieniem guzowatym. (ViRap)
Numer umowy:
2019/ABM/01/00034-00
Okres realizacji:
01/04/2020 - 31/03/2026
Wartość projektu:
23 119 125,00
Wartość dofinansowania:
23 119 125,00
Cel główny

Projekt ViRap ma na celu badanie skuteczności bezpieczeństwa nowej terapii zaburzeń neurologicznych (padaczka, upośledzenie umysłowe, autyzm) i nowotworzenia (guzy mózgu, serca, nerek, siatkówki) u dzieci z genetycznie uwarunkowaną rzadką chorobą.

Cel szczegółowy
  

Projekt obejmuje pacjentów leczonych z wykorzystaniem standardowej chemioterapii indukującej z dodatkiem GO.

Opis projektu

Projekt ViRap jest klinicznym badaniem innowacyjnym, wykorzystującym najnowsze zdobycze wiedzy w zakresie epileptogenezy, onkogenezy i biologii szlaku mTOR oraz mechanizmów dojrzewania ludzkiego mózgu. Jego celem jest porównanie bezpieczeństwa i skuteczności dwóch leków: przeciwpadaczkowego i inhibitora mTOR, w leczeniu profilaktycznym w stwardnieniu guzowatym. W badaniu ViRap analizowane będą także w sposób prospektywny biomarkery epileptogenezy i onkogenezy, co przyczyni się do rozwoju wiedzy na temat mechanizmów rozwoju padaczki i nowotworów.

Osoby realizujące projekt
Kierownik Projektu
prof. dr hab. n. med. Wojciech Młynarski
Koordynator Finansowy
Ewa Kustosz