Celem projektu jest ocena skuteczności, tolerancji i bezpieczeństwa rapamycyny w terapii dodanej do leków przeciwpadaczkowych u pacjentów z lekooporną padaczką związaną ze stwardnieniem guzowatym.
W badaniu zaplanowano porównanie wyników leczenia pacjentów z tego ramienia z przeżyciami pacjentów z AML z mutacjami FLT3 otrzymujących leczenie.
Celem badania RaRE-TS jest ustalenie skuteczności i bezpieczeństwa leczenia rapamycyną lekoopornych napadów padaczkowych w stwardnieniu guzowatym (TSC).
Lek będzie podawany poza wskazaniami rejestracyjnymi. Rapamycyna jest obecnie zarejestrowana w transplantologii, w TSC w ramach eksperymentów leczniczych podawano ją w przypadkach guzów narządowych, zmian skórnych oraz w nielicznych ośrodkach jako lek dodany do leków przeciwpadaczkowych.